Медицинское сообщество сообщило о важном достижении в лечении синдрома мышечной скованности, редкого неврологического заболевания, которое заставило канадскую певицу Селин Дион приостановить свою карьеру в 2022 году.
- Появление нового препарата Miv-cel.
- Использование CAR T-клеточной терапии.
- Клинические испытания на 26 добровольцах показали позитивные результаты.
- Участники улучшили скорость ходьбы и отказались от вспомогательных средств передвижения.
- Планируется подача заявки в FDA в первой половине года.
Что такое синдром мышечной скованности?
Синдром мышечной скованности — это неврологическое состояние, которое вызывает болезненные спазмы и ограничение движений. Ранее заболевание считалось практически неизлечимым, что приводило к значительным трудностям в жизни пациентов.
Эффективность нового препарата
Препарат Miv-cel, основанный на CAR T-клеточной терапии, предлагает новый подход к лечению. Он включает модификацию Т-клеток пациента, которые затем обучаются атаковать антитела, нарушающие работу нервной системы. Клинические испытания показали, что:
| Параметр | Результат |
|---|---|
| Количество участников | 26 |
| Улучшение скорости ходьбы | Значительное |
| Отказ от тростей/ходунков | Большинство участников |
На фоне этих позитивных результатов, компания-разработчик нацелена на получение одобрения от FDA, что может открыть новые горизонты для лечения синдрома мышечной скованности.